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Break News - TSHA-102 bem aceito em primeiro paciente adulto

Os dados do primeiro paciente adulto administrado no estudo REVEAL Fase 1/2 mostraram que o TSHA-102 foi bem aceito, sem eventos adversos...

O próximo passo para CRISPR: edição de genes para as massas?

Já sabemos o básico de uma vida saudável. Uma dieta balanceada, exercícios regulares e redução do estresse podem nos ajudar a evitar...

Neurogene anuncia autorização da FDA para terapia gênica NGN-401 para crianças com Síndrome de Rett

NOVA IORQUE, 23 de janeiro de 2023 – A Neurogene Inc. , uma empresa de estágio clínico fundada para levar medicamentos genéticos que...

Pequenas moléculas parecem aliviar déficits de células nervosas em modelo de laboratório Rett

Os cientistas podem ter descoberto tratamentos promissores para a síndrome de Rett em duas pequenas moléculas, chamadas KW-2449 e VPA,...

Metformina para tratamento de diabetes aumenta a flexibilidade cognitiva em camundongos Rett

O tratamento com o medicamento para diabetes metformina por quatro meses levou a melhorias cognitivas e restaurou a produção de energia...

Estudo: meninas com Síndrome de Rett exibem má continuidade do sono

Meninas com síndrome de Rett causada por mutações no gene MECP2 aumentaram o sono profundo e reduziram o sono de movimento rápido dos...

Mudanças no MECP2 determinam a estrutura e a função das células nervosas em estudo

Células nervosas derivadas de pacientes com síndrome de Rett mostraram alterações na estrutura, função e conectividade de rede que...

Mutação do gene MECP2 recentemente identificada ligada à Síndrome de Rett congênita

Uma nova mutação foi encontrada no gene MECP2 – associado à maioria dos casos de síndrome de Rett – em uma criança com características...

OAV201

OAV201, anteriormente AVXS-201, é uma terapia genética experimental desenvolvida pela AveXis (agora parte da Novartis ) para o tratamento...

Anavex 2-73

Anavex 2-73 (blarcamesine ) é um tratamento experimental que a Anavex Life Sciences está desenvolvendo para tratar a síndrome de Rett . A...

Tratamentos experimentais para a Síndrome de Rett - AMO-04

AMO-04 (tianeptina), comercializado pela AMO Pharma , é um antidepressivo que está sendo investigado como um tratamento potencial para a...

Acadia Pharmaceuticals anuncia que novo pedido de trofinetida para o tratamento da Síndrome de Rett

NDA concedeu revisão prioritária — Lei de Taxa de Usuário de Medicamentos Prescritos marcada para 12 de março de 2023 SAN DIEGO- 12 de...

ACADIA - Trofinetide

18 de julho de 2022 Dear Rett Community, Acadia tem o prazer de anunciar a submissão de um Novo Pedido de Medicamentos (NDA) à Food and...

Neurogene - novo programa de desenvolvimento em síndrome de Rett utilizando nova plataforma de EXATA

Dados pré-clínicos promissores para o NGN-401 apresentados na 25ª Reunião Anual da Sociedade Americana de Terapia Genética e Celular...

REATIVAÇÃO DE MECP2: POR QUE ALGUNS GENES REATIVAM E OUTROS NÃO?

A síndrome de Rett é causada por mutações em uma das duas cópias do gene MECP2 localizado no cromossomo X. Durante o desenvolvimento...

Terapias Genéticas Carta da Taysha para a Comunidade Rett 30 de março de 2022

Querida Comunidade Rett, Temos o prazer de compartilhar que, após a revisão do Clinical Trial Application (CTA) para o ensaio clínico...