Os dados do primeiro paciente adulto administrado no estudo REVEAL Fase 1/2 mostraram que o TSHA-102 foi bem aceito, sem eventos adversos graves (SAEs) emergentes do tratamento a partir da avaliação de seis semanas e melhora nas principais medidas de eficácia, incluindo Impressão clínica global - Melhora (CGI-I), Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) e Questionário de Comportamento da Síndrome de Rett (RSBQ), quatro semanas após o tratamento.
O Investigador Principal (PI) observou melhora clínica em vários domínios, incluindo função autonômica (sono e respiração), vocalização, bem como habilidades motoras grossas (ganhou a capacidade de sentar sem ajuda por três minutos) e habilidades motoras finas (ganhou a capacidade de segurar objetos) , apoiado por dados clínicos iniciais e evidências em vídeo.
A Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA) dos Estados Unidos (EUA) autorizou o pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) para TSHA-102 em pacientes pediátricos com síndrome de Rett.
Pedido de Ensaio Clínico (CTA) submetido à Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) do Reino Unido (Reino Unido) para TSHA-102 em pacientes pediátricos com síndrome de Rett.
Espera-se que o financiamento de colocação privada (“PIPE”) resulte em receitas brutas de aproximadamente US$ 150 milhões de investidores novos e existentes e, as receitas líquidas do PIPE, juntamente com o caixa e equivalentes de caixa existentes, estendam o fluxo de caixa para o terceiro trimestre de 2025
