Nossa voluntária Paula Godke @paulagodke participou de uma reunião com o time global da UCB, incluindo Andrea L. Wilkinson (Global Head of Patient Engagement & Advocacy, Epilepsy & Neuromuscular), na qual reforçaram o compromisso da companhia com a escuta ativa da comunidade de pacientes. Segundo informações compartilhadas nessa reunião, no Brasil já estão definidos 5 centros de pesquisa, localizados em São Paulo, Rio de Janeiro e Curitiba. Os critérios de inclusão ainda não foram divulgados, mas o estudo vai recrutar pacientes com idade a partir de 3 anos.

Sobre a fenfluramina: o medicamento já é aprovado para epilepsias raras e graves, como Síndrome de Dravet e Síndrome de Lennox-Gastaut, e vem mostrando resultados promissores em outras condições neurológicas raras, como demonstrado no teste recém concluído para CDKL5.

No estudo de fase 3 para Síndrome de Rett, além do controle das crises, serão avaliados desfechos mais amplos, incluindo comportamento e qualidade de vida, com uso de escalas como o RSBQ (Rett Syndrome Behaviour Questionnaire).

Notícias como esta nos enchem de esperança de que, nos próximos anos, teremos novas opções terapêuticas para a Síndrome de Rett.