A biofarmacêutica UCB anunciou o início, ainda em 2026, de um estudo clínico de fase 3 com a fenfluramina para a Síndrome de Rett, incluindo o Brasil entre os 26 países participantes. Com centros já definidos em São Paulo, Rio de Janeiro e Curitiba, o estudo deverá recrutar pacientes a partir de 3 anos e avaliar não apenas o controle das crises, mas também aspectos como comportamento e qualidade de vida. A iniciativa reforça o compromisso com a comunidade e traz novas perspectivas para o avanço de tratamentos na Rett.

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A Síndrome de Rett é uma condição genética rara, principalmente em meninas, marcada por regressão após desenvolvimento inicial normal. O estudo destaca que o diagnóstico precoce é essencial para intervenções mais eficazes, enquanto terapias inovadoras, como terapia gênica e células-tronco, mostram potencial de melhorar a qualidade de vida, embora ainda enfrentem desafios de segurança, eficácia e acesso.

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