A biofarmacêutica UCB anunciou o início, ainda em 2026, de um estudo clínico de fase 3 com a fenfluramina para a Síndrome de Rett, incluindo o Brasil entre os 26 países participantes. Com centros já definidos em São Paulo, Rio de Janeiro e Curitiba, o estudo deverá recrutar pacientes a partir de 3 anos e avaliar não apenas o controle das crises, mas também aspectos como comportamento e qualidade de vida. A iniciativa reforça o compromisso com a comunidade e traz novas perspectivas para o avanço de tratamentos na Rett.

Um panorama do maior estudo já realizado sobre a síndrome de Rett, que acompanhou mais de 1.600 pacientes por 16 anos e ajudou a entender a progressão da doença e apoiar novos ensaios clínicos.

Estudo que analisa a sobrevida em pessoas com síndrome de Rett e condições relacionadas ao gene MECP2, identificando fatores de risco e mudanças ao longo do tempo.

Guia completo desenvolvido por especialistas para apoiar famílias e profissionais de saúde na construção de um plano de cuidado integrado e baseado em boas práticas para pessoas com Rett.

Recomendações atualizadas para o tratamento das comorbidades gastrointestinais, incluindo orientações importantes para pacientes em uso de Trofinetide.

Ferramentas clínicas baseadas em dados de mais de 700 pacientes que permitem acompanhar crescimento, peso, IMC e desenvolvimento físico de pessoas com Rett.

Diretrizes internacionais baseadas em consenso que orientam o cuidado da síndrome de Rett ao longo de toda a vida, abordando desde o diagnóstico até o manejo das múltiplas comorbidades.