Dando continuidade aos aprendizados apresentados no ASCEND 2026, um dos destaques foi a atualização da Acadia Pharmaceuticals sobre o DAYBUE® (trofinetide), primeiro medicamento desenvolvido e aprovado especificamente para a síndrome de Rett.
A apresentação revisou os principais resultados obtidos desde a aprovação do medicamento pelo FDA, em 2023, e mostrou como o conhecimento sobre seus benefícios, limitações e utilização na prática clínica continua evoluindo.
O que é o DAYBUE®?
O DAYBUE® (trofinetide) foi aprovado pelo FDA em 2023 para o tratamento da síndrome de Rett. O medicamento não corrige a alteração no gene MECP2, mas busca melhorar o funcionamento dos circuitos neuronais afetados pela síndrome.
Sua aprovação representou um marco histórico por ser o primeiro medicamento desenvolvido especificamente para a síndrome de Rett.
O que os estudos mostraram?
No estudo LAVENDER, pacientes tratados com DAYBUE® apresentaram melhora significativa em comparação ao placebo.
Os benefícios foram observados em diferentes aspectos da síndrome, incluindo comunicação e interação, contato visual, humor, alterações respiratórias, movimentos estereotipados e sono.
É importante destacar, entretanto, que a resposta ao tratamento varia de pessoa para pessoa e nem todos os pacientes apresentam ganhos em todos esses aspectos.
Os benefícios se mantêm ao longo do tempo?
Os estudos de extensão LILAC-1 e LILAC-2 mostraram que os ganhos observados nas primeiras semanas foram mantidos durante anos de acompanhamento.
Os dados apresentados no ASCEND incluíram pacientes acompanhados por quase três anos, reforçando o potencial do DAYBUE® para oferecer benefícios consistentes ao longo do tempo.
O que está acontecendo na prática clínica?
Além dos ensaios clínicos, a experiência acumulada desde a aprovação do medicamento permite observar como o tratamento se comporta no cotidiano.
Até meados de 2026, mais de 2.000 pacientes já haviam iniciado tratamento com DAYBUE® nos Estados Unidos.
Dados do estudo observacional LOTUS, que acompanha pacientes utilizando o medicamento na prática real, fora do ambiente controlado de um ensaio clínico tradicional, sugerem que benefícios observados nos estudos clínicos também estão sendo vistos no uso cotidiano.
O estudo reúne pacientes de diferentes idades e perfis, com acompanhamento em ambientes reais, coleta de dados ao longo do tempo e análise dos resultados na vida diária.
Um impacto que vai além dos números
Os estudos com DAYBUE® representam esperança para pacientes e famílias e também contribuem para ampliar o conhecimento sobre o tratamento da síndrome de Rett.
A geração de evidências no mundo real pode ajudar a compreender melhor os efeitos do medicamento, contribuir para o avanço da ciência e do acesso e fortalecer a comunidade global da síndrome de Rett.
O que as famílias precisam saber?
A resposta ao tratamento é individual. Além dos possíveis benefícios, é fundamental conhecer e acompanhar os efeitos adversos.
No estudo LAVENDER de 12 semanas, os efeitos adversos mais frequentes entre os participantes tratados com DAYBUE® foram diarreia e vômitos. Também foram observados, entre outros eventos, febre, convulsões, ansiedade, diminuição do apetite, cansaço e resfriado comum.
Na experiência clínica, os efeitos gastrointestinais continuam sendo um dos principais desafios para algumas famílias. Por isso, o acompanhamento próximo da equipe médica é essencial, principalmente nas primeiras semanas de tratamento.
Os dados apresentados no ASCEND 2026 reforçam que o DAYBUE® já faz parte da realidade da comunidade Rett e continua acumulando evidências importantes sobre seus benefícios, limitações e segurança.
Sua trajetória representa um marco no desenvolvimento de tratamentos para a síndrome de Rett e, ao lado de outras pesquisas em andamento, contribui para ampliar o conhecimento e as possibilidades para pacientes e famílias.
Ciência hoje. Mais possibilidades amanhã.
