A Comissão Europeia aprovou o DAYBUE (trofinetide) para o tratamento dos sintomas neurocomportamentais da síndrome de Rett em adultos e crianças a partir de 5 anos. Com essa decisão, o medicamento passa a ser o primeiro tratamento aprovado especificamente para a síndrome de Rett na União Europeia.

A aprovação representa um marco importante para a comunidade global da síndrome de Rett. Cada nova conquista regulatória amplia o acesso ao tratamento em uma região e representa também mais um avanço no desenvolvimento de terapias voltadas à doença.

Para as famílias brasileiras, entretanto, é importante entender que a aprovação na Europa não significa que o medicamento esteja aprovado ou disponível no Brasil. Até o momento, não há anúncio de pedido de registro do trofinetide junto à Anvisa.

O processo de registro de um medicamento é complexo e envolve diferentes etapas regulatórias, além de tempo, pesquisa, investimentos e dedicação de profissionais, empresas e famílias. A conclusão dessa importante etapa na Europa, porém, pode abrir caminho para que a empresa avalie novas submissões em outros países, potencialmente incluindo o Brasil.

Somada a outras abordagens atualmente em pesquisa para a síndrome de Rett, essa aprovação reforça a esperança de que, no futuro, as famílias possam contar com mais pesquisas em andamento, novas opções de tratamento e mais qualidade de vida.

O Radar CureRett seguirá acompanhando os próximos passos e compartilhando informações baseadas em evidências, com responsabilidade e transparência.

A jornada continua. Juntos, seguimos impulsionando ciência, acesso e esperança para todas as famílias da síndrome de Rett.

Mais ciência, mais conhecimento e mais possibilidades para as famílias.